以核酸干扰（RNAi）技术为核心的新药开发，凭借丰富的经验和较强的研发能力，开发了多个专有递送平台，使其在小核酸药物赛道中脱颖而出。称为第一股，还因为圣诺是唯一一家同时在中国及美国经营业务的临床阶段RNA疗法生物制药公司，也是首家RNA疗法（核心产品STP705）在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。小核酸药物的作用机理是根据中心法则提出的——DNA分子中的遗传信息转录到RNA分子中，再由RNA 翻译生成体内各种蛋白质，蛋白质作为体内活性大分子，参与生物体的结构构成和新陈代谢等调节活动，从而维持机体正常功能。以上的任何一个环节出问题都可能导致疾病的发生。治疗通常有两个切入口，一个是蛋白质，另外一个是核酸。蛋白质治疗发展的早，比较常见，局限性也很突出。首先是靶点太多，目前已经开发的靶点只占一小部分，多数有待发现，且这些靶点是否可以成药还是另一回事（人体内80%以上的蛋白质目前都不可成药）。其次，蛋白质三维结构复杂，开发难度高。所以说，如果能够从源头开始直接调控，除了可以实现个性化的治疗，还可打破不可成药靶点的限制。基因疗法一直被诟病“概念炒作”，但是小核酸药物近几年发展飞速，截止目前，全球已经获批上市的小核酸药物共有14款，其中超80%的产品是2015年后上市，基因治疗这一概念落到了实地，让人们看到了其具有的巨大潜力。2020 年全球小核酸药物销售额在 35 亿美元左右，其中销售最高的是Ionis和 Biogen合作开发的Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在2020年实现销售收入约 20.52亿美元。从目前小核酸药物管线来看，基本上可以分为ASO和siRNA两大药物类型，siRNA是通过RNAi机制起作用。圣诺深耕多年RNAi，RNAi即RNA interfering（RNA干扰），是一种基因沉默现象，由siRNA通过RNA诱导沉默复合物（RISC）而介导靶标mRNA的降解，抑制其翻译。利用这一机制，RNAi可用来沉默特定基因的表达来治疗疾病。与抗体以及其他小分子药物相比，小核酸药物具有研发周期短，靶点筛选快；不易产生耐药性；治疗领域更广；研发效率更高等特点。这里着重介绍一下圣诺的核心产品——STP705STP705是一种双重TGF-1/COX-2抑制剂。TGF-1及COX-2在被称为肿瘤学及纤维化疾病药物开发的守门人靶点。TGF-1调节广泛的细胞过程，包括细胞增殖、分化、凋亡、细胞外基质产生、血管生成、炎症及免疫反应，而COX-2为促炎及增殖介质。STP705由两种不同的siRNA寡核苷酸（其被设计为TGF-1及COX-2基因片段的同源序列，靶向其中的每一个基因）及组氨酸 — 赖氨酸多肽(HKP)组成。HKP自组装成多肽纳米颗粒（PNP），该颗粒包裹siRNA，并确保siRNA物质不会被核酸酶降解，且不会在到达体内目标组织之前被肾脏过滤。

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