事件:11月26日,深圳科学家贺建奎宣布其利用基因编辑技术修改了一对双胞胎的基因,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。    伦理不合规:根据我国科技部、卫生部印发的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》,利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚,其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天,同时不得将获得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其他动物的生殖系统。在本次事件中,经基因编辑修饰后的婴儿已经诞生,显然违反了目前的伦理规定。此外,若本次事件开了先河,后续势必将有众多追随者效仿,修改的基因也很难仅限于疾病相关基因,该事件将产生严重的后果,远远超出监管的范围。    新技术的使用应是收益和风险的权衡:在本次事件中,贺建奎对胚胎进行基因编辑的主要目的是为了阻断艾滋病病毒(HIV)的母婴传播。HIV 要通过胎盘屏障进入胎儿体内需要足够量的HIV 才能实现,而随着近年抗病毒药物的快速发展,目前已经可以通过药物控制来降低母体的HIV 数量,母婴传播阻断的有效率高达98%以上(数据引自清华大学全球健康及传染病研究中心与艾滋病综合研究中心主任张林琦)。在本案例中,婴儿的父亲为HIV 感染者,母亲是健康的,通过目前已有的手段更能避免患儿出生。因此,本次对胚胎进行基因编辑的相对收益是非常低的。然而,基因编辑技术目前仍存在脱靶的风险,况且本次操作的对象是受精卵/胚胎,轻微的脱靶效应就可能产生蝴蝶效应,带来严重的副作用。故而案例中对胚胎进行基因编辑操作的收益和风险极度不匹配,草率地进行试验并不合适。    基因编辑是好技术,但使用须有“度”:就基因编辑技术本身而言,该技术是生物医学发展历史上一个革命性的突破,未来无论在科研还是医学上的应用前景都非常广阔,将大有作为。目前国外也有一些基因编辑技术相关的临床试验正在开展,但这些临床试验均是在目前已有技术无法取得良好治疗效果的前提下进行的,而且操作的实验对象也仅限于造血干细胞或其他分化细胞,本次贸然地对受精卵或胚胎进行基因编辑试验显然是不合适的,远远超出了目前技术发展的可控范围。我们认为该事件影响恶劣,短期内会对基因编辑和基因治疗行业的发展带来一定的负面影响,但长期来看,该事件发生以后监管部门势必会进一步加强行业的监管力度,清理掉行业内不规范的公司和试点单位,对行业正本清源,同时也将促使监管部门加快相关政策的出台,使行业进入良性发展的轨道。    风险提示:技术滥用风险,政策风险,研发风险。

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