事件:    国家版第一批罕见病目录发布为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,首批目录涵盖121个病种。    点评罕见病患者比例少,市场空间大罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,根据WHO 的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病可被定义为罕见病。目前,国际确认的罕见病有6000-7000种,约占人类疾病的10%,其中80%以上属于遗传疾病。虽然罕见病用药患者数量少,但具有较高的定价权,一般价格比较贵。根据Evaluate Pharma,在2017年,全球孤儿药市场为1240亿美元,同比增长8.6%。    CFDA 与国际接轨,给予罕见病用药审评支持我国给予罕见病用药优先审评待遇,目前已有36个品规以罕见病用药身份纳入优先审评目录。2017年5月,赛诺菲治疗庞贝氏病的美而赞是国内首个免III 期临床上市的罕见病用药。    2018年2月,药监局发布《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》(征求意见稿),根据该指导原则,在临床试验样本量无法满足统计学要求的情况下,可根据疾病特征及临床试验主要评价指标确定样本量,在产品上市后继续收集病例。    2018年4月,药监局发布《关于注册分类4、5.2类化学仿制药(口服固体制剂)生物等效性研究批次样品批量的一般要求》(征求意见稿),罕见病仿制药BE 研究批次的样品批量低于普通药品。

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