事项:美国时间8月30日,FDA正式批准诺华的CAR-T疗法Kymriah(Tisgenlecleucel,CTL-019)上市,适应症为儿童和年轻成人(2-25岁)急性淋巴细胞白血病(ALL),FDA的批准决定比预期的最终审批期限(10月3日)提早了1个月。    诺华CAR-T产品疗效非常显著。FDA对外发布的审评资料显示,在CTL-019的临床试验中,研究入组的一共88例ALL患者,其中有63例在美国完成了CAR-T的制备和输注。在这63例患者中,CAR-T治疗后,52例实现了应答(CR或CRi),应答率为82.54%,在治疗后前3个月内实现完全缓解(肿瘤消失)的有40例,成功率达到63.5%。    52例产生应答患者的中位随访时间为4.8个月,目前尚未获得中位应答持续期数据。在诺华提交BLA时,仍有29例患者维持缓解,这29例患者的随访时间均已接近1年。    安全性问题和价格问题的落实是成功提前上市关键。1)在诺华CAR-T治疗的临床试验中,出现了不少副作用,包括细胞因子风暴(CRS)导致发热、高血压等症状和神经毒性等各种不良反应。这些不良反应在特别护理下(ICU护理、相关药物预处理等)未产生严重的不良后果。为解决安全性问题,FDA在批准CAR-T疗法的同时将托珠单抗(IL-6R)适应症拓宽至CAR-T疗法引起的细胞因子风暴,从而确立了IL-6R单抗在CAR-T疗法引起CRS中的作用。2)在CTL-019通过BLA后,诺华曾透漏CAR-T疗法的定价范围是50-60万美元,这是参照美国骨髓移植的费用而制定的价格。而现在诺华明确CTL-019的定价为47.5万美元,这比预期价格稍低,同时诺华正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案,该方案只需对治疗有效的患者收费,在治疗后的一个月后付费。诺华还声称第一个月内将在20个治疗中心提供CTL-019,随后将增加到35个治疗中心。这些定价方案和服务措施能更有利于CTL-019上市后的市场表现。    投资建议:诺华CAR-T疗法获批上市将助力国内CAR-T疗法的研究和审评,加快CAR-T在国内的产业化进程。我们强烈推荐:1)安科生物:不断巩固精准医疗龙头地位(CAR-T/CAR-NK领军者安科博生吉+法医DNA检测龙头中德美联+礼进生物PD-1+希元生物溶瘤病毒+安科三叶草基因ctRNA+HER-2单抗/HER2-ADC)。并建议关注:2)复星医药:与CAR-T巨头Kite成立复星凯特布局中国,和大分子生物药平台复宏汉霖(已有两个处于临床3期的生物类似药(利妥昔单抗、曲妥珠单抗))协同性非常高。    风险提示:研发进度低于预期,政策出台低于预期。

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