事件:1 1月21日,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,其针对转运甲状腺素蛋白( TTR)的RNAi疗法(小核酸药物)Patisiran获得了FDA的突破性疗法认定。    Patisiran临床表现优异,“突破性疗法认定”将助力上市:Patisiran是一类小核酸药物,以转运甲状腺素蛋白对应的mRNA为靶点,通过沉默该RNA的表达来治疗成人遗传性转运甲状腺素蛋白介导的淀粉样病变。Patisiran的…期临床试验在全球19个国家的44个地区共同开展,共有225名患者入组,覆盖了39个基因型。…期临床试验的结果显示,Patisiran达到了试验的主要终点和所有次要终点,取得了优异的临床表现。Patisiran此次取得“突破性疗法认定“资格,意味着Patisiran的临床效果获得了FDA的认可 ,有望近期加速审批上市,是医药领域又一项重大突破。    小核酸药物具多重优势,定点递送难度大:由于小核酸药物以RNA为靶点,与以蛋白质为靶点的传统药物相比,具有多重技术优势:(1)基因靶向特异性强(2)设计简便、研发周期短(3)候选靶点丰富(4)转化基础深厚。小核酸药物的设计与合成目前国内外均有相当成熟的手段,难度并不大;最关键的技术难点是向病人注射小核酸药物后,药物如何在体内存留足够长的时司、靶向到病变细胞以及最终发挥功能,在达到治疗效果的同日监免误伤E常细胞,这几个难点的攻克都 有赖于小核酸药物递送技术的发展。Alnylam利用GaINAc技术巧妙地实现了Patisiran的肝细胞靶向性,从而在临床试验中取得了较佳的治疗效果。    行业刚刚起色,遗传病和病毒感染性疾病有望率先突破:小核酸药物综合了基因修饰和传统药物的特点,我们认为该类药物未来将在多个领域大有作为,其中最先突破的很可能是遗传性疾病和病毒感染性疾病两大领域。(1)对于大多数遗传病特别是罕见遗传病,目前临床上仍缺乏有效的治疗药物。小核酸药物通过对异常基因的沉默精细调控疾病的发生发展,从而实现疾病的治疗。(2)对于病毒感染性疾病(如乙肝、艾滋病),临床上目前主要是利用干扰素和抗病毒药物进行治疗,副作用大且容易产生耐药性,小核酸药物能较好地解决这两方面的问题。从全球来看,小核酸药物刚刚起色,国内尚处于初始阶段。目前国内参与小核酸药物研发的公司还刁多,主要是瑞博生物、圣诺生物/香雪制药、舒泰神等。    维持“同步大市”评级:综合行业发展的情况,我们建议积极关注小核酸药物行业,维持医药行业“同步大市-B”评级。    风险提示:研发风险,政策风险。

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